医保谈判药企代表说快掉眼泪了 7种罕见病用药进入国家医保目录

“目标是一致的，而我们都不希望一成不变”、“这个价格太难了”、“希望企业再努力一点”，医保谈判药企代表说快掉眼泪了。2021国家医保药品目录调整，国家医保目录中有7种罕见病用药！国家医保药品目录调整结果发布：包含“渤健SMA治疗药物”等7款罕见病用药。

十二月三日清晨，国家医保局公布了2021年国家医保药品目录调整结果。新增药品目录74个，调出11个品种。清单上公布的67种谈判药品涉及7种罕见疾病药物，其中包括之前广为关注的渤健SMA治疗药物诺西那生钠注射液，另外，该清单还列出了一款每年花费百万的法布雷用药阿加糖酶α注射液浓缩液。
另一项“再战医保谈判”，同样受到关注的还有绿谷制药的阿尔兹海默病药物甘露寡糖二酸(GV-971)，也出现在新增纳入医保目录中。
罕见病指那些发病率很低的疾病，罕见疾病是指在人口中患有0.65‰至1‰的疾病。
常见病包括：白化病、多发性硬化症、肢端肥大、特发性肺动脉高压、苯酮尿症、线粒体病。鉴于罕见病患者较少，研发费用较高，制药企业从经济效益角度考虑，对罕见病药物的研发并不积极。
然而，随着科学技术的发展，基因疗法、RNA疗法、免疫疗法等新的治疗方法的出现，也极大地促进了罕见疾病药物的研究和开发，世界范围内约有560种罕见病药物正在开发中。
中国罕见病的研究长期受整个医药行业的影响，一直处于停滞状态。2020年，中国单克隆抗体开创一个新时代，一批靶向性非专利药也已上市，随着医药行业水平的不断提高，一些本土企业开始涉足罕见病领域。

罕见病研发少的原因
1.研究、开发、应用困难
一是受制于罕见疾病发病机制研究不足、样本数量不足、临床研究耗时长、实验终点设置困难等诸多挑战；