附文2. 基因疗法的最大难关——免疫反应
原标题：临床治疗100%有效，新的基因疗法将治愈常见遗传性疾病
原创 2016-06-12 MIT TR 互联网
基因疗法的最大难关——免疫反应
如果基因疗法获得成功，别太激动。过去那些灾难性的疾病虽然能被一剂治愈，但是价格可能会让你惊到眼珠子掉出来——一剂药物可能需要100万美元甚至更多。 “但这或许是完全值得的，”马克·斯金纳（Mark Skinner），律师及前血友病全球联盟（World Federation of Hemophilia）的主席说道。为了治疗他的A型血友病，每年他都要花去75万美元。
上周，《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）的记者与凯瑟琳，在Spark公司位于费城的实验室和办公室进行了会面。她描述了该药物背后长达30年的研究。
一切开始于1989年，凯瑟琳作为教授帮助分离了犬类版本的凝血因子IX。在此后的十年间，基因疗法持续有效地治愈了超过百只患血友病的狗。但治疗人的尝试遇到了麻烦。
